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KYMRIAH 1,2 x 1 000 000 - 6 x 100 000 000 cellules, dispersion pour perfusion

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Date de l'autorisation : 23/08/2018

Disponible sur ordonnance Réservé à l'usage hospitalier

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Informations importantes Information importante

Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :

Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici


Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique


Composition en substances actives

  •   Dispersion (Composition pour 1 à 3 poches)
    • >  tisagenlecleucel   1,2 x 1 000 000 à 6 x 100 000 000 lymphocytes

Présentations

> poche(s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) avec matériel(s) de perfusion - maximum de 50 ml en fonction du patient - 1 ou plusieurs poches

Code CIP : 34009 550 578 1 9
Déclaration de commercialisation : 25/03/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités
Inscription sur la liste en sus, pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité publié au Journal Officiel.
Tarification particulière/spécifique

Service médical rendu (SMR)  Glossaire sur le SMR

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour KYMRIAH 1,2 x 1 000 000 - 6 x 100 000 000 cellules, dispersion pour perfusion
Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Important Avis du 06/09/2023 Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Le service médical rendu par KYMRIAH 1,2 x 10^6 – 6 x 10^8 cellules (tisagenlecleucel), dispersion cellulaire pour perfusion, reste important dans « le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B réfractaire ou en rechute après la deuxième ligne ou plus d’un traitement systémique » et aux posologies de l’AMM.
Important Avis du 06/09/2023 Réévaluation suite à résultats étude post-inscript Le service médical rendu par KYMRIAH 1,2 x 106 – 6 x 108 cellules (tisagenlecleucel), dispersion cellulaire pour perfusion est important dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans inclus atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.
Important Avis du 07/12/2022 Extension d'indication Le service médical rendu par KYMRIAH (tisagenlecleucel) est important dans le traitement des patients adultes présentant un lymphome folliculaire après au moins deux lignes de traitement qui présentent une maladie réfractaire, ou en rechute pendant ou dans les 6 mois qui suivent la fin de leur traitement d’entretien, ou en rechute après une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques.
Insuffisant Avis du 07/12/2022 Extension d'indication Le service médical rendu par KYMRIAH (tisagenlecleucel) est insuffisant pour justifier une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
Important Avis du 24/03/2021 Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par KYMRIAH (tisagenlecleucel) reste important dans l’indication de l’AMM.
Important Avis du 24/03/2021 Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par KYMRIAH (tisagenlecleucel) est important dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.
Important Avis du 12/12/2018 Inscription (CT) Le service médical rendu par KYMRIAH est important dans l’indication de l’AMM.
Important Avis du 12/12/2018 Inscription (CT) Le service médical rendu par KYMRIAH est important dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  Glossaire sur l'ASMR

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour KYMRIAH 1,2 x 1 000 000 - 6 x 100 000 000 cellules, dispersion pour perfusion
Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
IV (Mineur) Avis du 06/09/2023 Réévaluation suite à résultats étude post-inscript " Compte tenu :
¿ du recul supplémentaire concernant les données en vie réelle de KYMRIAH (tisagenlecleucel) issues du registre français DESCAR-T (26 centres activés, 388 patients traités, suivi médian de 15 mois depuis l’éligibilité), qui sont cohérentes avec les données cliniques (JULIET),
¿ la place de à KYMRIAH (tisagenlecleucel) par rapport à YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) qui reste difficile à déterminer compte des limites méthodologiques majeures de la comparaison indirecte fournie,
¿ du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court terme,
¿ et des incertitudes initiales identifiées qui perdurent malgré la demande de la CT, en particulier :
• la quantité d’effet exacte par rapport à la prise en charge historique, faute de comparaison robuste,
• le maintien de l’efficacité clinique à moyen et long terme, notamment sur l’obtention de guérison pour les patients en rémission durable,
• et l’absence de données de tolérance à moyen et long terme,

la Commission considère que ses précédentes conclusions ne sont pas susceptibles d’être modifiées. En l’état actuel des données, la Commission considère que KYMRIAH 1,2 x 10^6 – 6 x 10^8 cellules (tisagenlecleucel), dispersion cellulaire pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) en termes d’efficacité par rapport à la prise en charge historique du lymphome diffus à grandes cellules B réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, fondée sur diverses chimiothérapies. "
III (Modéré) Avis du 06/09/2023 Réévaluation suite à résultats étude post-inscript La Commission considère que ses précédentes conclusions ne sont pas susceptibles d’être modifiées. En l’état actuel des données KYMRIAH 1,2 x 10^6 – 6 x 10^8 cellules (tisagenlecleucel), dispersion cellulaire pour perfusion, apporte toujours une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de prise en charge des enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.
V (Inexistant) Avis du 07/12/2022 Extension d'indication " Compte tenu :
? des données d’efficacité issues d’une étude de phase 2 non comparative, avec un pourcen-tage de réponse complète de 68,1 % (IC95% : [58,8 . 78,3]) avec une durée médiane de suivi de 28,9 mois, dans une situation engageant le pronostic vital,
? de l’incertitude sur l’efficacité relative de ce traitement considérant l’absence de comparai-son directe et de la faiblesse méthodologique de la comparaison indirecte fournie, dans un contexte où une comparaison directe à une alternative thérapeutique disponible avec une méthodologie robuste était possible,
? du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court et moyen terme,
? des incertitudes sur l’efficacité clinique et la tolérance à plus long terme,
la Commission de la Transparence considère qu’en l’état actuel des données, et dans l’attente notamment des résultats de l’étude de phase III randomisée, KYMRIAH (tisagenle-cleucel) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes présentant un lymphome folliculaire après au moins deux lignes de traitement qui présentent une maladie réfractaire, ou en rechute pendant ou dans les 6 mois qui suivent la fin de leur traitement d’entretien, ou en rechute après une auto-greffe de cellules souches hématopoïétiques. "
IV (Mineur) Avis du 24/03/2021 Réévaluation SMR et ASMR La Commission considère que ses précédentes conclusions ne sont pas susceptibles d’être modifiées. En l’état actuel des données, KYMRIAH (tisagenlecleucel) apporte toujours une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) en termes d’efficacité par rapport à la prise en charge historique du lymphome diffus à grandes cellules B réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, fondée sur diverses chimiothérapies.
III (Modéré) Avis du 24/03/2021 Réévaluation SMR et ASMR " Compte tenu :
• des données d’efficacité actualisées des études cliniques ELIANA et ENSIGN qui confirment les résultats précédemment analysés, notamment en termes de pourcentage de rémissions complètes (60 à 67% de la population ITT maintenues chez au moins un tiers des patients après un suivi médian de plus de 3 ans) et de survie globale (chez les patients traités médiane de 29,9 mois dans ENSIGN et toujours non atteinte dans ELIANA), dans des situations cliniques engageant le pronostic vital à court terme pour lesquelles les options thérapeutiques disponibles sont limitées et ne permettent pas d’envisager une guérison,
• de l’actualisation des résultats des comparaisons indirectes qui, malgré leurs limites, suggèrent un bénéfice de KYMRIAH (tisagenlecleucel) par rapport aux traitements standards,
• du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court terme,
• mais des incertitudes initiales identifiées qui perdurent malgré la demande de la CT, en particulier :
o la quantité d’effet exacte par rapport à la prise en charge historique, faute de comparaison robuste,
o de l’efficacité en vie réelle au regard de l’immaturité des données du registre DESCAR-T (18 patients traités, 6 centres activés, nombreuses données manquantes et non monitorées), ne permettant pas de confirmer à ce stade les résultats des études cliniques,
o le maintien de l’efficacité clinique à moyen et long terme, notamment sur l’obtention de guérisons pour les patients en rémission durable,
o et l’absence de données de tolérance à moyen et long terme
la Commission considère que ses précédentes conclusions ne sont pas susceptibles d’être modifiées. En l’état actuel des données, KYMRIAH (tisagenlecleucel) apporte toujours une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus. "
IV (Mineur) Avis du 12/12/2018 Inscription (CT) " Compte tenu :
- des données d’efficacité obtenues à court terme sur la réponse complète (environ 24% de la population ITT) et sur la survie globale avec une médiane de suivi d’environ 7 mois, dans des situations cliniques engageant le pronostic vital et pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées et ne permettent pas d’envisager une rémission,
- des incertitudes sur la quantité d’effet faute de comparaison directe à la prise en charge habituelle, et sur le maintien de l’efficacité clinique à plus long terme,
- de la toxicité significative à court terme et de l’absence de donnée de tolérance à long terme,
la Commission considère qu’en l’état actuel des données, KYMRIAH apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) en termes d’efficacité par rapport à la prise en charge historique du lymphome diffus à grandes cellules B réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, fondée sur diverses chimiothérapies. "
III (Modéré) Avis du 12/12/2018 Inscription (CT) " Compte tenu :
- des données d’efficacité montrant un pourcentage élevé de rémissions complètes à 3 mois (environ 67% de la population ITT) maintenues chez environ 40% des patients après un suivi médian de 9 mois,
- chez des patients âgés de 12 ans en moyenne, en majorité lourdement prétraités et dans des situations cliniques pour lesquelles les options thérapeutiques disponibles sont limitées et ne permettent pas d’envisager une rémission complète,
- des incertitudes sur la quantité d’effet faute de comparaison directe à la prise en charge habituelle dans un contexte où celle-ci était difficilement réalisable, et sur le maintien de l’efficacité clinique à plus long terme,
- et de la toxicité significative à court terme et de l’absence de donnée de tolérance à long terme,
la Commission considère que KYMRIAH apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus. "

Autres informations (cliquer pour afficher)

  • Titulaire de l'autorisation : NOVARTIS EUROPHARM LIMITED
  • Conditions de prescription et de délivrance :
    • liste I
    • médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
    • prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
    • prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
    • réservé à l'usage HOSPITALIER
  • Statut de l'autorisation : Valide
  • Type de procédure :   Procédure centralisée
  • Code CIS :  6 564 788 2

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