Dernière mise à jour le 30/03/2026
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Composition en substances actives
-
Dispersion ( Composition pour 1 mL de dispersion )
- > population enrichie en cellules CD34+ autologues contenant des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant pour l’arylsulfatase A (ARSA) humaine 2-10 x 1 000 000 cellules
Présentations
> poche (s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) de 10 - 20 mL - 1 ou plusieurs poches
Code CIP : 34009 550 795 2 1
Déclaration de commercialisation : 30/11/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 06/11/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l’AMM. |
| Important | Avis du 21/04/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. |
| Insuffisant | Avis du 21/04/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les autres enfants du périmètre de l’AMM correspondant aux enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| IV (Mineur) | Avis du 06/11/2024 | Inscription (CT) | LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. |
| III (Modéré) | Avis du 06/11/2024 | Inscription (CT) | LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. |
| III (Modéré) | Avis du 21/04/2021 | Inscription (CT) | LIBMELDY apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) B.V.
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
- prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
- réservé à l'usage HOSPITALIER
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 362 144 0
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.