Cliquez sur un pictogramme pour aller directement à la rubrique le concernant.
Pour plus d'information sur les pictogrammes, consultez l'aide.

 : Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici

Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon(s) en verre

Code CIP : 586 727-0 ou 34009 586 727 0 5
Déclaration de commercialisation : 28/04/2014
Cette présentation est agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
IV (Mineur)	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Compte tenu : • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie, • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : • la gravité de la maladie, • le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
IV (Mineur)	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Compte tenu : • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie, • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : • la gravité de la maladie, • le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
IV (Mineur)	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Compte tenu : • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie, • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : • la gravité de la maladie, • le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
IV (Mineur)	Avis du 21/06/2023	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Compte tenu : • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie, • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : • la gravité de la maladie, • le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
III (Modéré)	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l’efficacité modeste de l’elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
III (Modéré)	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l’efficacité modeste de l’elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
III (Modéré)	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l’efficacité modeste de l’elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
III (Modéré)	Avis du 01/10/2014	Inscription (CT)	Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l’efficacité modeste de l’elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).

Autres informations (cliquer pour afficher)

Retour en haut de la page