Dernière mise à jour le 30/06/2025
LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml
Code CIP : 34009 550 607 9 6
Déclaration de commercialisation : 30/04/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 17/07/2024 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Important | Avis du 03/04/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| II (Important) | Avis du 17/07/2024 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Prenant en compte : • le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative, • la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude, • la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement, • les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel, • une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation, malgré : • l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie, • la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. |
| II (Important) | Avis du 03/04/2019 | Inscription (CT) | Prenant en compte : • la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude, • la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement, • le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité, • l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie, la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : NOVARTIS EUROPHARM LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription réservée aux spécialistes et services OPHTALMOLOGIE
- réservé à l'usage HOSPITALIER
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 930 299 0
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.