Dernière mise à jour le 30/06/2025
VOXZOGO 1,2 mg, poudre et solvant pour solution injectable
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 10 flacons en verre de 1,2 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,6 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration
Code CIP : 34009 302 367 0 3
Déclaration de commercialisation : 01/04/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités
- Prix hors honoraire de dispensation : 7406,41 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 7407,43 €
- Taux de remboursement :65 %
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Faible | Avis du 12/02/2025 | Extension d'indication | Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication AMM) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission). |
| Important | Avis du 15/12/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide) est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| V (Inexistant) | Avis du 12/02/2025 | Extension d'indication | Compte tenu : • des résultats d’une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans, • du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l’évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients, • de l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie, • des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l’absence de traitement, • du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d’injection en particulier chez les patients les plus jeunes, la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l’achondroplasie dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation : • Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication) . • Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission). |
| III (Modéré) | Avis du 15/12/2021 | Inscription (CT) | La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de l’achondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription hospitalière
- prescription initiale réservée à certains spécialistes
- renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE
- renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE
- renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE
- renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en RHUMATOLOGIE
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 809 288 4
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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