Dernière mise à jour le 30/06/2025
KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
Date de l'autorisation : 09/12/2019
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
Code CIP : 34009 301 951 5 4
Déclaration de commercialisation : 23/11/2020
Cette présentation est agréée aux collectivités
En pharmacie de ville :
- Prix hors honoraire de dispensation : 10170,40 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 10171,40 €
- Taux de remboursement :65 %
Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :
- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 18/12/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l’indication « traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ». |
| Insuffisant | Avis du 18/12/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM. |
| Important | Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM. |
| Important | Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois. |
| Important | Avis du 03/06/2020 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| II (Important) | Avis du 18/12/2024 | Inscription (CT) | Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge, • du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, • le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Commentaires sans chiffrage de l'ASMR | Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021. |
| III (Modéré) | Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable, • du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, • le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| II (Important) | Avis du 03/06/2020 | Inscription (CT) | Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur : • les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, • les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, • du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : • le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- prescription initiale hospitalière semestrielle
- renouvellement non restreint
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 526 132 9
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.