Dernière mise à jour le 29/09/2026
WAINZUA 45 mg, solution injectable en stylo prérempli
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 seringue préremplie en verre de 0,8 mL dans un stylo prérempli
Code CIP : 34009 303 065 3 6
Déclaration de commercialisation : 07/09/2026
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
- Prix hors honoraire de dispensation : 20071,90 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 20072,90 €
- Taux de remboursement :30 %
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Modéré | Avis du 02/09/2025 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, est modéré dans l’indication de l’AMM. ; |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| V (Inexistant) | Avis du 02/09/2025 | Inscription (CT) | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de l’éplontersen versus placebo, issue de l’étude NEURO-TTRansform, une étude de phase III, randomisée, en ouvert, sur la variation de concentration sérique de la transthyrétine, la variation du score mNIS+7, • de la démonstration d’une amélioration de la qualité de vie, évaluée par le score de qualité de vie Norfolk QOL-DN, en tant que co-critère de jugement principal de l’étude NEURO-TTRansform, • du design de l’étude et de ses limites méthodologiques, à savoir une comparaison indirecte du groupe éplontersen à un groupe placebo historique externe issu de l’étude Neuro-TTR qui était l’étude pivot de l’inotersen [TEGSEDI], qui atténuent la portée des résultats d’efficacité obser-vés, • de l’absence de comparaison disponible versus un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison directe versus ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen) ou VYNDAQEL (tafamidis) ou indirecte robuste méthodologiquement versus AMVUTTRA (vutrisi-ran) aurait pu être envisagée, • de la durée limitée de l’étude, à 18 mois, qui ne permet pas de s’assurer du maintien de l’efficacité dans cette pathologie chronique, • du profil de tolérance de l’éplontersen qui semble favorable, avec un recul limité à 18 mois, la Commission considère que WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 2.2). |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : ASTRAZENECA AB
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- prescription hospitalière
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 507 935 1
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
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