Dernière mise à jour le 03/08/2026
SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 30 sachet(s) polytéréphtalate (PET) PE-aluminium polyéthylène
Code CIP : 34009 303 188 9 8
Déclaration de commercialisation : 27/04/2026
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 10/06/2026 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par SEPHIENCE (sépiaptérine) 250 mg et 1 000 mg, poudre orale en sachet, est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| IV (Mineur) | Avis du 10/06/2026 | Inscription (CT) | Prenant en compte : • la supériorité de la sépiaptérine démontrée à court terme en matière de diminution du taux sanguin de phénylalanine en comparaison à la sépiaptérine et au placebo, critère de jugement biologique pertinent dans la PCU, avec une quantité d’effet jugée significative, • le fait que le bénéfice ait été démontré chez des patients préalablement sélectionnés comme répondeurs à la sépiaptérine, avec une sous-représentation des patients atteints de PCU classique (forme la plus sévère de la maladie), • la qualité non optimale de cette démonstration dans l’étude AMPLIPHY qui a pu conduire à une surestimation du bénéfice observé versus saproptérine, du fait que l’étude ait été conduite en ouvert et que des patients non répondeurs au test à la saproptérine aient été inclus contrairement à l’indication AMM validée en France tandis que seuls les patients répondeurs à la sépiaptérine ont été randomisés, • l’absence de données permettant d’évaluer de façon robuste le bénéfice versus saproptérine dans certaines sous-populations, à savoir chez les patients non répondeurs au test au BH4 et ceux atteints de PCU classique compte tenu du faible nombre de patients inclus, et chez les patients avec un taux de phénylalanine < 600 µmol/L à l’inclusion au regard de l’analyse en sous-groupe suggérant que le bénéfice pourrait être moindre dans cette population (cf. figure 5 de l’avis), • l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie, • le profil de tolérance acceptable, la Commission considère que SEPHIENCE 250 mg et 1 000 mg (sépiaptérine), poudre orale en sachet, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la saproptérine dans l’indication de l’AMM. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- prescription hospitalière
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 227 744 9
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
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