Dernière mise à jour le 30/06/2025
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon(s) en verre de 20 ml
Code CIP : 34009 302 470 0 6
Déclaration de commercialisation : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités
> 10 flacon(s) en verre de 20 ml
Code CIP : 34009 302 470 1 3
Déclaration de commercialisation : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Faible | Avis du 14/02/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe. |
| Important | Avis du 14/02/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| Faible | Avis du 17/11/2021 | Réévaluation SMR | La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe. |
| Faible | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. |
| Important | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| Faible | Avis du 09/01/2013 | Réévaluation SMR et ASMR | La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. |
| Faible | Avis du 16/06/2010 | Modification des conditions d'inscription (CT) | Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication. |
| Important | Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe. |
| Insuffisant | Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| III (Modéré) | Avis du 14/02/2024 | Inscription (CT) | MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| IV (Mineur) | Avis du 14/02/2024 | Inscription (CT) | MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe. |
| IV (Mineur) | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF), • l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. |
| III (Modéré) | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Prenant en compte : • les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme, • l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante, • et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. |
| IV (Mineur) | Avis du 09/01/2013 | Réévaluation SMR et ASMR | Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe. |
| IV (Mineur) | Avis du 16/06/2010 | Modification des conditions d'inscription (CT) | Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe. |
| II (Important) | Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : SANOFI B.V.
- Conditions de prescription et de délivrance :
- les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
- liste I
- prescription hospitalière
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 106 513 7
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.