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 : Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici

Informations importantes

Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :

• Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique
• Retour d'information sur le PRAC de janvier 2023 (9 - 12 janvier)
• Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d'insuffisance hépatique aiguë d'issue fatale

Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 2 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 750 6 6
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 5 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 5 8
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 6 5
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 7 2
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 6 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 8 9
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 0 2
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 1 9
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 7 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 2 6
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 3 3
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 4 0
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 8 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 6 4
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 1 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 750 7 3
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 7 1
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 8 8
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 9 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 752 9 5
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 0 1
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 2 5
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 10 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 3 2
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 4 9
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 5 6
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 11 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 6 3
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 7 0
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 750 8 0
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 8 7
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 12 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 753 9 4
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 0 0
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 1 7
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 13 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 2 4
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 3 1
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 13 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 4 8
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 14 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 754 5 5
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 3 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 750 9 7
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 0 3
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 1 0
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 4 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 2 7
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 3 4
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 34009 550 751 4 1
Déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) : • chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2, • avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 • avec un diagnostic clinique de SMA de type 2.
Insuffisant	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est insuffisant dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 3, pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles.
Important	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) reste IMPORTANT dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou des patients pré-symptomatiques, ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
Important	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
Insuffisant	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Patients ayant une SMA de type 2 ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).
III (Modéré)	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Patients présymptomatiques ayant 3 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients présymptomatiques ayant 1 ou 2 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients ayant une SMA de type 1 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).
V (Inexistant)	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen), chez : • les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 2, • les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 3 copies du gène SMN2.
III (Modéré)	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen), chez : • les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 1, • les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 1 à 2 copies du gène SMN2.
III (Modéré)	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), au même titre que SPINRAZA (nusinersen), dans la stratégie thérapeutique : • des patients atteints de SMA de type I, • des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 1 à 2 copies du gène SMN2.
V (Inexistant)	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) : • des patients atteints de SMA de type II, • des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 3 copies du gène SMN2.

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