Dernière mise à jour le 30/06/2025
GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon(s) en verre de 1 mL
Code CIP : 34009 302 163 1 6
Déclaration de commercialisation : 17/05/2021
Cette présentation est agréée aux collectivités
- Prix hors honoraire de dispensation : 36103,90 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 36104,90 €
- Taux de remboursement :65 %
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 24/03/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents. |
| Insuffisant | Avis du 24/03/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données. |
| Important | Avis du 24/06/2020 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents. |
| Insuffisant | Avis du 24/06/2020 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| II (Important) | Avis du 24/03/2021 | Inscription (CT) | L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA). |
| II (Important) | Avis du 24/06/2020 | Inscription (CT) | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou l’administration d’hémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité d’effet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle, • du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi • de l’absence d’alternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation, et malgré : • l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et, • l’absence de données robustes sur la qualité de vie des patients compte tenu du caractère exploratoire des analyses, la Commission de la transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA). |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : ALNYLAM NETHERLANDS B.V.
- Conditions de prescription et de délivrance :
- les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription hospitalière
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 831 887 4
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.