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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s)

Code CIP : 34009 302 489 3 5
Déclaration de commercialisation : 20/09/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour AYVAKYT 25 mg, comprimé pelliculé

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Modéré	Avis du 10/07/2024	Extension d'indication	Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimés pelliculés, est modéré dans l’indication de l’AMM.
Modéré	Avis du 10/07/2024	Extension d'indication	Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimés pelliculés, est modéré dans l’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 21/09/2022	Extension d'indication	Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l’extension d’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »
Faible	Avis du 21/09/2022	Extension d'indication	Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l’extension d’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour AYVAKYT 25 mg, comprimé pelliculé

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
IV (Mineur)	Avis du 10/07/2024	Extension d'indication	Compte-tenu : • d’une démonstration de la supériorité d’AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur : • la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003), • les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction >= 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24 .8,64]), p=0,005), et malgré : • la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points), • l’absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse), • l’absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d’un an (partie 3 de l’étude), • le caractère exploratoire des données de qualité de vie, • le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente. • les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans. la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).
IV (Mineur)	Avis du 10/07/2024	Extension d'indication	Compte-tenu : • d’une démonstration de la supériorité d’AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur : • la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003), • les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction >= 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24 .8,64]), p=0,005), et malgré : • la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points), • l’absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse), • l’absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d’un an (partie 3 de l’étude), • le caractère exploratoire des données de qualité de vie, • le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente. • les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans. la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).
IV (Mineur)	Avis du 21/09/2022	Extension d'indication	En prenant en compte : • les données de l’étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine, • le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles), • les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées, La Commission estime qu’AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.
IV (Mineur)	Avis du 21/09/2022	Extension d'indication	En prenant en compte : • les données de l’étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine, • le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles), • les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées, La Commission estime qu’AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.

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