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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> plaquette(s) polychlortrifluoroéthylène PVC aluminium de 28 comprimé(s)

Code CIP : 34009 301 578 4 8
Déclaration de commercialisation : 06/07/2021
Cette présentation est agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.
Important	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.
Important	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ainsi que dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
Important	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ainsi que dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
IV (Mineur)	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.
III (Modéré)	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
IV (Mineur)	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.
III (Modéré)	Avis du 30/06/2021	Extension d'indication	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
IV (Mineur)	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue du VEMS jusqu’à 24 semaines de traitement (critère de jugement principal) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo avec une différence intergroupe de +4,0 points (IC95% [3,1 . 4,8], p<0,0001) dans une étude de phase III, • de la démonstration d’une diminution du taux d’exacerbations pulmonaires jusqu’à 24 semaines de traitement en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie qui était un critère de jugement secondaire hiérarchisé (0,99/an dans le groupe placebo versus 0,64/an dans le groupe tezacaftor/ivacaftor (soit un rapport de 0,65 (IC95% [0,48 .0,88], p=0,0054), • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, mais considérant, • l’absence de comparaison directe à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) du fait de leur développement concomitant, • les résultats d’une comparaison indirecte ne permettant pas de hiérarchiser sans biais ces 2 traitements dans la stratégie de prise en charge de la mucoviscidose, • les résultats exploratoires en termes de bénéfice sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.
III (Modéré)	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité cliniquement pertinente en termes de variation absolue du VEMS (critère de jugement principal) avec une différence intergroupe de + 6,8 points (IC95% [5,7 . 7,8], p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III, • du résultat observé sur le score du domaine respiratoire du questionnaire CFQ-R (critère de jugement secondaire hiérarchisé) avec une différence intergroupe de 11,1 IC95% [8,7 . 13,6], p <0,0001 en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans cette même étude, • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, • du besoin médical non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, • et malgré l’absence de résultat interprétable en termes d’efficacité sur le taux d’exacerbations pulmonaires, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie, évalué dans cette étude en tant que critère de jugement exploratoire, la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
III (Modéré)	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité cliniquement pertinente en termes de variation absolue du VEMS (critère de jugement principal) avec une différence intergroupe de + 6,8 points (IC95% [5,7 . 7,8], p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III, • du résultat observé sur le score du domaine respiratoire du questionnaire CFQ-R (critère de jugement secondaire hiérarchisé) avec une différence intergroupe de 11,1 IC95% [8,7 . 13,6], p <0,0001 en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans cette même étude, • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, • du besoin médical non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, • et malgré l’absence de résultat interprétable en termes d’efficacité sur le taux d’exacerbations pulmonaires, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie, évalué dans cette étude en tant que critère de jugement exploratoire, la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
IV (Mineur)	Avis du 13/05/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue du VEMS jusqu’à 24 semaines de traitement (critère de jugement principal) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo avec une différence intergroupe de +4,0 points (IC95% [3,1 . 4,8], p<0,0001) dans une étude de phase III, • de la démonstration d’une diminution du taux d’exacerbations pulmonaires jusqu’à 24 semaines de traitement en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo, autre critère de jugement d’intérêt dans cette maladie qui était un critère de jugement secondaire hiérarchisé (0,99/an dans le groupe placebo versus 0,64/an dans le groupe tezacaftor/ivacaftor (soit un rapport de 0,65 (IC95% [0,48 .0,88], p=0,0054), • du profil de tolérance de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) qui apparait acceptable dans cette indication, mais considérant, • l’absence de comparaison directe à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) du fait de leur développement concomitant, • les résultats d’une comparaison indirecte ne permettant pas de hiérarchiser sans biais ces 2 traitements dans la stratégie de prise en charge de la mucoviscidose, • les résultats exploratoires en termes de bénéfice sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

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