Dernière mise à jour le 30/03/2026
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 ou plusieurs flacons copolymère de cyclooléfines (COC) de 1.5 mL à 20 mL. Spécifique au patient.
Code CIP : 34009 550 995 7 4
Déclaration de commercialisation : 25/02/2025
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important conditionnel | Avis du 25/09/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est important dans l’indication « traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible ». La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données). |
| Insuffisant | Avis du 25/09/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l’AMM (patients âgés de 35 ans et plus). |
| Insuffisant | Avis du 28/08/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM. |
| Modéré conditionnel | Avis du 28/08/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est modéré dans le traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez des patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso-occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par : • la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte), • ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (>= 2 épisodes/an ou >= 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion). La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données). |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| IV (Mineur) | Avis du 25/09/2024 | Inscription (CT) | CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2). |
| V (Inexistant) | Avis du 28/08/2024 | Inscription (CT) | CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2). |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
- prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
- réservé à l'usage HOSPITALIER
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 657 810 8
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Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.