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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM. |
Important | Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM. |
Important | Avis du 18/09/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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IV (Mineur) | Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | Compte tenu : • des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus), • des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), • du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, • du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
IV (Mineur) | Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | Compte tenu : • des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus), • des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), • du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, • du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
IV (Mineur) | Avis du 18/09/2019 | Inscription (CT) | Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, • du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
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