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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 30 sachet(s) aluminium

Code CIP : 279 592-0 ou 34009 279 592 0 2
Déclaration de commercialisation : 15/12/2014
Cette présentation est agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable (cliquez ici pour en savoir plus sur les médicaments non remboursables)

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Insuffisant	Avis du 23/10/2024	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Insuffisant	Avis du 23/10/2024	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Insuffisant	Avis du 23/10/2024	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Insuffisant	Avis du 23/10/2024	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript	Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l’indication de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Faible	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
Faible	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.
Modéré	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.
Modéré	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.
Modéré	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.
Modéré	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Compte tenu : ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, ­ du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
V (Inexistant)	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Compte tenu : ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, ­ du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
V (Inexistant)	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Compte tenu : ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, ­ du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
V (Inexistant)	Avis du 23/10/2019	Extension d'indication	Compte tenu : ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, ­ du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
V (Inexistant)	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
V (Inexistant)	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
V (Inexistant)	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
V (Inexistant)	Avis du 05/07/2017	Réévaluation SMR et ASMR	Au vu des données disponibles et compte tenu : • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent, • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo, • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
IV (Mineur)	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
IV (Mineur)	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
IV (Mineur)	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.
IV (Mineur)	Avis du 21/01/2015	Inscription (CT)	Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.

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