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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

Code CIP : 34009 301 674 4 1
Déclaration de commercialisation : 18/12/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 18/10/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
Important	Avis du 18/09/2019	Inscription (CT)	Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
IV (Mineur)	Avis du 18/10/2023	Extension d'indication	" Compte tenu : ? des données d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l'étude d'une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l'étude d'une durée 24 semaines, 46 patients inclus), ? des résultats observés sur la partie B de l'étude sur les critères de jugement secondaires d'efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d'effet modeste d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), ? du profil de tolérance d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, ? du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme, ? du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. "
IV (Mineur)	Avis du 18/09/2019	Inscription (CT)	" Compte tenu : - d'une efficacité et d'une tolérance d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : o les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l'étude d'une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l'étude d'une durée de 24 semaines) d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, o du profil de tolérance d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, - du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme, - du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. "

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