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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon(s) en verre de 0,4 ml

Code CIP : 34009 302 832 8 8
Déclaration de commercialisation : 12/09/2024
Cette présentation est agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable (cliquez ici pour en savoir plus sur les médicaments non remboursables)

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Important	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Important	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
IV (Mineur)	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans), • du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité, • de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice, • des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie, • des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie, la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.
IV (Mineur)	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans), • du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité, • de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice, • des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie, • des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie, la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.
IV (Mineur)	Avis du 29/05/2024	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans), • du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité, • de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice, • des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie, • des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie, la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.

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