Dernière mise à jour le 30/03/2026
SKYCLARYS 50 mg, gélule
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 90 gélule(s)
Code CIP : 34009 302 851 0 7
Déclaration de commercialisation : 01/10/2024
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Modéré | Avis du 11/09/2024 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule est modéré dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| V (Inexistant) | Avis du 11/09/2024 | Inscription (CT) | Compte tenu : • des réserves sur la pertinence clinique de l’effet observé versus placebo sur le score d’évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l’étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 . -0,50]) et de l’absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d’évaluation secondaires hiérarchisés, • des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l’ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie, • des réserves émises sur le niveau de preuve et l’interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte, • de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d’insuffisance cardiaque congestive, • et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients, la Commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’ataxie de Friedreich. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : BIOGEN NETHERLANDS B.V.
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription initiale hospitalière annuelle
- prescription réservée aux spécialistes et services GENETIQUE MEDICALE
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROPEDIATRIE
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 316 762 1
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.