Dernière mise à jour le 28/04/2026
GALAFOLD 123 mg, gélule
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s)
Code CIP : 34009 300 608 2 7
Déclaration de commercialisation : 02/05/2017
Cette présentation est agréée aux collectivités
- Prix hors honoraire de dispensation : 15911,32 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 15912,34 €
- Taux de remboursement :65%
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 15/04/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans l’indication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible ». |
| Important | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| V (Inexistant) | Avis du 15/04/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Compte tenu : • des résultats évalués par la Commission de la Transparence lors de la demande d’inscription en 2016, issus de 2 études de phase III, l’une négative versus placebo avec des résultats exploratoires sur un sous-groupe de patients défini a posteriori et l’autre ne permettant pas de conclure versus le traitement enzymatique substitutif, qui généraient des incertitudes sur la démonstration d’efficacité du migalastat, • des nouvelles données fournies ne permettant pas de lever totalement les incertitudes sur l’efficacité du migalastat car issues de 2 études observationnelles aux résultats de portée limitée compte tenu de la courte durée de suivi (avec une durée de suivi moyenne de 2,7 ans dans l’étude d’extension, de 16,9 mois en prospectif et une exposition moyenne au migalastat de 4 ans dans le registre) au regard de la disponibilité depuis 10 ans du migalastat, avec de plus une minorité de patients suivis sur la durée maximale des études, suggérant tout au plus une stabilisation de la maladie, • de l’absence de données comparatives robustes versus le TES ou versus une cohorte historique, et de données cliniques spécifiques selon la forme clinique de la maladie de Fabry qui permettraient de mieux préciser l’efficacité et la place du migalastat dans la stratégie thérapeutique, • du profil de tolérance du migalastat qui apparait favorable, la Commission considère que GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2). |
| IV (Mineur) | Avis du 09/11/2016 | Inscription (CT) | Compte tenu : • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire, • du profil de tolérance, • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE LIMITED
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- prescription hospitalière
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 287 680 1
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
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