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Informations importantes

Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :

• Hemlibra 30 mg/mL et 150 mg/mL solution injectable (emicizumab) : absence potentielle de notice dans les boîtes

Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon en verre de 0,4 ml

Code CIP : 34009 301 414 2 7
Déclaration de commercialisation : 13/02/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités
Inscription sur la liste en sus, pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité publié au Journal Officiel.
Inscription sur la liste de rétrocession au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession publié au Journal Officiel.
Les indications ouvrant droit au remboursement par l'Assurance Maladie sont disponibles en cliquant ici

> 1 flacon en verre de 0,7 ml

Code CIP : 34009 301 414 3 4
Déclaration de commercialisation : 13/02/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités
Inscription sur la liste en sus, pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité publié au Journal Officiel.
Inscription sur la liste de rétrocession au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession publié au Journal Officiel.
Les indications ouvrant droit au remboursement par l'Assurance Maladie sont disponibles en cliquant ici

> 1 flacon en verre de 1 ml

Code CIP : 34009 301 414 4 1
Déclaration de commercialisation : 04/06/2018
Cette présentation est agréée aux collectivités
Inscription sur la liste en sus, pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité publié au Journal Officiel.
Inscription sur la liste de rétrocession au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession publié au Journal Officiel.
Les indications ouvrant droit au remboursement par l'Assurance Maladie sont disponibles en cliquant ici

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour HEMLIBRA 150 mg/mL, solution injectable

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 28/02/2024	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMLIBRA 150 mg/ml, solution injectable en flacon de 2 mL (emicizumab) est important dans les indications de l’AMM.
Important	Avis du 10/05/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par HEMLIBRA 30 mg/ml et 150 mg/ml (emicizumab), solution injectable, est important dans l’indication de l’AMM « prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII), sans inhibiteur anti-facteur VIII qui ont une forme modérée (FVIII = 1% et = 5%) avec un phénotype hémorragique sévère ».
Important	Avis du 04/12/2019	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.
Insuffisant	Avis du 04/12/2019	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.
Important	Avis du 02/10/2019	Extension d'indication	Le service médical rendu par HEMLIBRA est important dans l’indication et aux posologies de l’AMM.
Important	Avis du 11/07/2018	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur,
Insuffisant	Avis du 11/07/2018	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour HEMLIBRA 150 mg/mL, solution injectable

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 28/02/2024	Inscription (CT)	Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.
V (Inexistant)	Avis du 10/05/2023	Extension d'indication	Considérant : • l’efficacité d’HEMLIBRA (emicizumab) observée en prophylaxie au long cours chez des patients avec une hémophilie A modérée dans l’étude clinique HAVEN 6 dont l’objectif principal était l’évaluation de la tolérance, avec un taux annualisé de saignements traités (critère de jugement principal de l’efficacité) estimé à 0,9 (IC 95%, 0,50-1,78) avec 68,6% des patients qui n’ont eu aucun saignement traité, • la faible qualité de cette démonstration du fait des limites méthodologiques importantes de l’étude, notamment son caractère ouvert et non contrôlé source de biais pour l’estimation du taux de saignements traités, la nature purement descriptive des résultats en l’absence de toute hypothèse quant à l’effet attendu de l’emicizumab, et le faible effectif sur lequel repose l’évaluation (données issues d’un sous-groupe de 51 patients), • les incertitudes quant à la représentativité de la population incluse par rapport à celle vali-dée par l’AMM « patients atteints d’hémophilie A sans inhibiteur anti-facteur VIII qui ont une forme modérée avec un phénotype hémorragique sévère », du fait de la forte hétéro-généité des patients inclus, en particulier en termes de profil hémorragique, et du fait que le taux de FVIII endogène à l’inclusion n’était pas connu pour tous les patients, ce qui a pu conduire à sous-estimer le nombre de patients avec hémophilie mineure inclus, • l’absence de données robustes permettant d’évaluer l’intérêt d’une prophylaxie par emi-cizumab en comparaison à une prophylaxie conventionnelle par facteur VIII, et malgré : • le bénéfice attendu sur la qualité de vie du fait de l’allègement du poids thérapeutique de la prophylaxie en comparaison aux FVIIl, La Commission considère qu’HEMLIBRA 30 mg/ml et 150 mg/ml (emicizumab), solution injec-table, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle.
II (Important)	Avis du 04/12/2019	Inscription (CT)	Compte tenu : • du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale avec inhibiteurs forts répondeurs, • des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur de type fort répondeur, pour la plupart atteints d’une forme sévère d’hémophilie, • des données démontrant l’efficacité d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l’enfant, • des données suggérant une efficacité supérieure à celle d’une prophylaxie par agents bypassants, • du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles, • et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l’interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d’anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation), la Commission considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.
IV (Mineur)	Avis du 02/10/2019	Extension d'indication	Compte tenu : • Des études cliniques démontrant l’efficacité cliniquement pertinente d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements chez des patients sans inhibiteur âgés de plus 12 ans, en comparaison à l’absence de prophylaxie, • De l’absence d’étude menée chez les enfants avec hémophilie A sévère de moins de 12 ans sans inhibiteur, pour qui la prophylaxie est le traitement de référence, • De l’absence de démonstration d’une efficacité supérieure à une prophylaxie par facteur VIII, • Du bénéfice important attendu sur la qualité de vie du fait de l’allègement du poids thérapeutique d’une prophylaxie par FVIII, • Et au vu du besoin médical partiellement couvert, la commission de la Transparence considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport aux concentrés de FVIII.
II (Important)	Avis du 11/07/2018	Inscription (CT)	Dans la population des patients avec inhibiteurs et forts répondeurs : Compte tenu : • du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale avec inhibiteurs et forts répondeurs, • des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur et forts répondeurs, pour la plupart atteints d’une forme sévère d’hémophilie, • des données démontrant l’efficacité d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l’enfant, • des données suggérant une efficacité supérieure à celle d’une prophylaxie par agents « by-passants », • du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles (avis d’expert), • et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l’interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d’anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation), la Commission considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.

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