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Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules

Code CIP : 34009 550 963 1 3
Déclaration de commercialisation : 09/11/2023
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable (cliquez ici pour en savoir plus sur les médicaments non remboursables)

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour OPFOLDA 65 mg, gélule

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Faible	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
Insuffisant	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif
Faible	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
Insuffisant	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif
Faible	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
Insuffisant	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour OPFOLDA 65 mg, gélule

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Compte tenu du fait que : - POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa, - le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, - le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
V (Inexistant)	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Compte tenu du fait que : - POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa, - le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, - le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
V (Inexistant)	Avis du 18/10/2023	Inscription (CT)	Compte tenu du fait que : - POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa, - le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, - le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).

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