Dernière mise à jour le 30/06/2025
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
Date de l'autorisation : 19/02/2018
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon en verre de 1 mL
Code CIP : 34009 301 452 1 0
Déclaration de commercialisation : 15/11/2018
Cette présentation est agréée aux collectivités
En pharmacie de ville :
- Prix hors honoraire de dispensation : 2492,96 €
- Honoraire de dispensation : 1,02 €
- Prix honoraire compris : 2493,98 €
- Taux de remboursement :65 %
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Important | Avis du 10/01/2024 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) 10 mg, 20 mg, 30 mg, solution injectable, est important uniquement dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. |
| Important | Avis du 18/01/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est important dans l’extension d’indication de l’AMM. |
| Important | Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est important dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X des formes sévères réfractaires au traitement conventionnel ou des formes sévères compliquées o chez les adolescents ayant des signes radiographiques d’atteinte osseuse ayant terminé leur croissance osseuse et chez les adultes, o et chez les patients pédiatriques et les adolescents en phase de croissance osseuse déjà traités par CRYSVITA (burosumab) pour lesquels une poursuite de traitement est nécessaire. |
| Insuffisant | Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de l’hypophosphatémie liée à l’X chez les adolescents ayant terminé la phase de croissance osseuse avec des signes radiographiques d’atteinte osseuse et chez les adultes. |
| Important | Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. |
| Insuffisant | Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère non réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère non compliquée. |
| Important | Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. |
| Insuffisant | Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère non réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère non compliquée. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| III (Modéré) | Avis du 10/01/2024 | Réévaluation SMR et ASMR | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de burosumab en monothérapie par rapport aux traitements conventionnels, comparateur cliniquement pertinent, après 40 semaines de traitement sur l’amélioration d’un critère radiologique, • de la quantité d’effet supplémentaire jugée cliniquement pertinente dans une population de patients pédiatriques et adolescents sévèrement atteints et non répondeurs au traitement conventionnel, • du recul supplémentaire apporté par les résultats à 64 et 88 semaines qui suggèrent un maintien de l’efficacité avec une tolérance acceptable, • de l’absence de donnée de qualité de vie exploitable dans cette maladie à fort impact sur ce critère, • du profil de tolérance du burosumab bénéficiant d’un recul plus long, jugé acceptable, au regard du profil de tolérance des traitements conventionnels, notamment marqué par la survenue de complications telles qu’une minéralisation ectopique, se manifestant par une néphrocalcinose, • des contraintes d’administration du traitement conventionnel particulièrement impactantes pour les patients pédiatriques et leur entourage, la Commission considère que CRYSVITA 10 mg, 20 mg, 30 mg, solution injectable, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. |
| IV (Mineur) | Avis du 18/01/2023 | Extension d'indication | Compte tenu : • de l’observation de l’efficacité du burosumab, qui inhibe l’activité du FGF23, dans une étude non comparative après 48 semaines de traitement sur un critère de jugement principal bio-logique jugé acceptable dans cette maladie (proportion de patients atteignant des taux moyens de phosphate sérique supérieurs à 2,5 mg/dl (0,81 mmol/l) évalué au milieu des cycles d’administration de 50% (7 patients) (IC95% [26,8 . 73,2]) ainsi que des effets sur la variation depuis l’inclusion de l'excès d'ostéoïde, basée sur l'analyse des biopsies osseuses de la crête iliaque chez des patients adultes précédemment traités depuis environ 10 ans par un traitement symptomatique recommandé mais sans AMM dans cette maladie, avec des contraintes de prise et des effets indésirables limitant son utilisation, • du profil de tolérance du burosumab, anticorps monoclonal, qui apparaît acceptable, avec néanmoins un recul limité dans les études cliniques et une absence de données cliniques chez l’enfant dans cette indication . des résultats d’études cliniques chez l’enfant étant disponibles dans l’hypophosphatémie liée à l’X, autre indication du burosumab, • du besoin médical de disposer de traitement dans cette maladie, et malgré : • des incertitudes sur l’efficacité du burosumab notamment sur l’ostéomalacie, compte tenu des données cliniques disponibles et du recul d’utilisation limité, la Commission de la Transparence considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 17 ans et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées. |
| IV (Mineur) | Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité du burosumab dans une étude de phase III, contrôlée, randomisée, en double aveugle, versus placebo, après 24 semaines de traitement sur un critère de jugement principal biologique jugé acceptable dans cette maladie (phosphatémie moyenne supérieure à la limite inférieure de la normale, mesurée au milieu de chaque cycle d’administration: 92,6 % versus 7,6 % des patients en faveur du groupe traité par burosumab, p < 0,0001), chez des patients adultes majoritairement avec mutation PHEX (95,5%), • de la comparaison au placebo jugée acceptable compte tenu de l’efficacité limitée du traitement conventionnel à base de dérivés du phosphate et de la vitamine D qui n’est pas systématiquement utilisé dans la population concernée par l’extension d’indication, avec des contraintes de prise et des effets indésirables limitant son utilisation, • des résultats d’une étude non comparative réalisée chez des patients adultes antérieurement traités par traitement conventionnel suggérant un effet du burosumab sur l’ostéomalacie chez les patients pour lesquels des biopsies osseuses ont été réalisées, • du profil de tolérance du burosumab, anticorps monoclonal, qui apparaît acceptable, avec néanmoins un recul limité de 3 ans maximum dans les études cliniques et, • du besoin médical de disposer de traitement dans cette maladie, et malgré : • des résultats sur des critères de jugement secondaires cliniques algo-fonctionnels difficilement interprétables, • une démonstration d’efficacité du burosumab plus robuste chez l’enfant âgé d’un an à 12 ans, la Commission de la Transparence considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge de l’hypophosphatémie liée à l’X chez les adolescents ayant terminé la phase de croissance osseuse ayant des signes radiographiques d’atteinte osseuse et chez les adultes. |
| III (Modéré) | Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | La présente demande d’inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux ne modifie pas l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu de CRYSVITA par la Commission dans son avis du 23/01/2019 dans le cadre de la demande d’inscription sur la seule liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités. |
| III (Modéré) | Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de burosumab en monothérapie par rapport aux traitements conventionnels, comparateur cliniquement pertinent, après 40 semaines de traitement sur l’amélioration d’un critère radiologique, • de la quantité d’effet supplémentaire jugée cliniquement pertinente dans cette population de patients sévères et non répondeurs au traitement conventionnel, • de l’absence de donnée d’efficacité sur la croissance et l’évolution dentaire, compte tenu du recul limité de l’étude, et du temps nécessaire pour pouvoir observer un gain sur ces deux critères de jugement, • de l’absence de donnée de qualité de vie exploitable, • des incertitudes sur la tolérance au long cours de cet anticorps monoclonal, la Commission considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. |
Ce médicament a été autorisé par la Commission européenne.
Vous pouvez consulter la notice sur son site.
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.