Dernière mise à jour le 29/09/2026
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion
: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici
Indications thérapeutiques
Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Présentations
> 1 flacon(s) en verre de 10 ml
Code CIP : 34009 550 109 8 2
Déclaration de commercialisation : 03/12/2015
Cette présentation est agréée aux collectivités
Service médical rendu (SMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| Faible | Avis du 22/07/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Le service médical rendu par KANUMA 2 mg/ml (sébélipase alfa) est faible dans le traitement des autres formes de LAL. ; |
| Important | Avis du 22/07/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Le service médical rendu par KANUMA 2 mg/ml (sébélipase alfa) est important dans le traitement des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson. ; |
| Faible | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KANUMA est faible dans les autres formes de déficit en LAL. ; |
| Important | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KANUMA est important dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme, des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson. ; |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
| Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
|---|---|---|---|
| V (Inexistant) | Avis du 22/07/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Compte tenu : • Des données initialement évaluées par la Commission, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de l’atteinte hépatique et lipidique des patients traités par sébélipase alpha issus d’une étude LAL-CL02, • Des résultats avec un recul supplémentaire de 4 ans dans l’étude LAL-CL02, confirmant le même bénéfice sur les critères intermédiaires d’atteintes hépatiques et lipidiques, • Des nouvelles données issues de l’étude LAL-CL06, de phase II, de tolérance, avec des résultats de biopsie chez des enfants à l’inclusion, qui semblent attester d’une amélioration de ce paramètre cliniquement pertinent, bien que la qualité de la démonstration ne permette pas d’établir ce bénéfice avec certitude, • Des résultats de données en vie réelle, issues d’un registre international et des données du SNDS, qui ne permettent pas d’établir clairement un bénéfice pour les patients dans la forme tardive, • D’un profil de tolérance avec un recul supplémentaire ne mettant pas en évidence de nouveau signal, marqué principalement par le risque d’immunisation, La Commission considère que KANUMA (sébélipase alfa), 2mg/ml en solution à diluer pour perfusion, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des autres formes de déficit en LAL. |
| II (Important) | Avis du 22/07/2026 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | Compte tenu : • Des données cliniques précédemment évaluées issues des études LAL-CL03 et LAL-CL08 suggérant une efficacité de KANUMA (sébélipase alfa) sur la survie dans cette maladie mortelle à court terme sans traitement, • Des nouvelles données apportées avec un recul supplémentaire de 3 ans dans l’étude LAL-CL03 et de 2 ans dans l’étude LAL-CL08 ne montrant pas de survenue de nouveau décès par rapport aux résultats précédemment évalués, • Des résultats des données en vie réelle, issues d’un registre international et des données du SNDS, suggérant un bénéfice important sur la survie, • D’un profil de tolérance avec un recul supplémentaire ne mettant pas en évidence de nouveau signal, marqué principalement par le risque d’immunisation, • De l’absence d’alternative disponible, la place de la greffe de cellules souches hématopoïétiques apparaissant aujourd’hui limitée, La Commission considère que KANUMA (sébélipase alfa), 2 mg/ml en solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu importante (AMSR II) dans la prise en charge du déficit en lipase acide lysosomale dans les formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson. |
| V (Inexistant) | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Compte tenu : • du besoin thérapeutique, • des données, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de l’atteinte hépatique et lipidique des patients traités par sebelipase alpha, • malgré l’absence de démonstration d’efficacité, en particulier sur la qualité de vie et sur le long terme, la Commission considère que KANUMA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, ayant débuté chez l’enfant, à partir de 2 ans, ou chez l’adulte. |
| III (Modéré) | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Compte tenu : • de la gravité du déficit en LAL lorsque il est évolutif et débute chez le nourrisson, • du besoin médical, très partiellement couvert par la greffe (de cellules souches dans les formes précoces rapidement évolutive et hépatique dans les formes tardives), • des données disponibles portant sur la survie et la qualité de vie dans les formes évolutives débutant chez le nourrisson, la Commission considère que KANUMA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, d’évolution rapide ayant débuté chez le nourrisson. |
Autres informations
- Titulaire de l'autorisation : ALEXION EUROPE
- Conditions de prescription et de délivrance :
- liste I
- réservé à l'usage HOSPITALIER
- Statut de l'autorisation : Valide
- Type de procédure : Procédure centralisée
- Code CIS : 6 877 375 8
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