Logo du ministère des affaires sociale et de la santé

Base de données publique
des médicaments

Visiter [medicaments.gouv.fr] Visiter [medicaments.gouv.fr]
Onglet fiche informationOnglet Résumé des caractéristiques du produit et Notice
 

SPINRAZA 12 mg, solution injectable

Imprimer le document
Date de l'autorisation : 30/05/2017

Disponible sur ordonnance Réservé à l'usage hospitalier

Cliquez sur un pictogramme pour aller directement à la rubrique le concernant.
Pour plus d'information sur les pictogrammes, consultez l'aide.


Médicament sous surveillance renforcée : Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations, cliquez ici


Informations importantes Information importante

Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :

Indications thérapeutiques

Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici


Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique


Composition en substances actives

  •   Solution (Composition pour un flacon de 5 mL)
    • >  nusinersen  12 mg
      •   sous forme de : nusinersen sodique

Présentations

> 1 flacon(s) en verre de 5 ml

Code CIP : 34009 550 331 5 8
Déclaration de commercialisation : 21/08/2017
Cette présentation est agréée aux collectivités
Tarification particulière/spécifique

Service médical rendu (SMR)  Glossaire sur le SMR

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour SPINRAZA 12 mg, solution injectable
Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Important Avis du 22/07/2020 Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.
Important Avis du 31/01/2018 Inscription (CT) Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III.
Insuffisant Avis du 31/01/2018 Inscription (CT) Le service médical rendu par SPINRAZA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q de type IV.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  Glossaire sur l'ASMR

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour SPINRAZA 12 mg, solution injectable
Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
III (Modéré) Avis du 22/07/2020 Réévaluation SMR et ASMR " Compte tenu :
- de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes :
• de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients,
• de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois),
• d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants .
- du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie,
- du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique,
Et malgré :
- l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet,

la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2. "
III (Modéré) Avis du 31/01/2018 Inscription (CT) " Compte tenu de :
- la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon l’étude) dans les deux études cliniques disponibles,
- la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans l’étude ENDEAR,
- mais de la persistance d’un handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques,
- des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme
- du besoin médical non couvert dans cette population,
la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de types I et II. "
V (Inexistant) Avis du 31/01/2018 Inscription (CT) " Compte tenu de :
- de l’absence de données comparatives de l’efficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale 5q de type III,
- des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme,
- et du besoin médical non couvert dans cette population,
la Commission considère que SPINRAZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de type III. "

Autres informations (cliquer pour afficher)

  • Titulaire de l'autorisation : BIOGEN NETHERLANDS B.V.
  • Conditions de prescription et de délivrance :
    • liste I
    • prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
    • prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
    • réservé à l'usage HOSPITALIER
  • Statut de l'autorisation : Valide
  • Type de procédure :   Procédure centralisée
  • Code CIS :  6 559 988 2

Retour en haut de la page Retour en haut de la page

 
Plan du site |  Accessibilité |  Contact |  Téléchargement |  Service-Public.fr |  Legifrance |  Gouvernement.fr